Gentherapie: kansen en risico’s

Gentherapie kan heel precies een fout in een specifiek gen of in specifieke cellen aanpakken. Daarmee wordt de kans op schade in gezonde cellen en de kans op bijwerkingen mogelijk minder. Als gentherapie als behandeling beschikbaar komt, weten artsen nog niet of er mogelijke bijwerkingen zijn die op een later moment kunnen ontstaan. Het is nu vaak nog niet duidelijk of de gentherapie ook langere tijd blijft werken. Ook weten we niet of er op een later tijdstip bijwerkingen zullen zijn. 

Bij gentherapie is er kans op veranderingen in genen en reacties van je afweer (je afweer zorgt dat je beschermt bent tegen bacteriën en virussen) die je niet zou verwachten. Het is belangrijk om vooraf te testen of de gentherapie veilig is.

Het ontwikkelen van gentherapie is een ingewikkeld proces. Het kost veel tijd voordat het onderzoekers lukt om het juiste gen af te leveren in de kern van de cel, te zorgen dat het foute gen gerepareerd wordt en te zorgen dat het goed werkt. De gentherapie moet in staat zijn om heel veel (miljoenen) cellen te bereiken en de fout in het gen aan te passen. 

Gentherapie kan voor sommige organen in het lichaam makkelijker toegankelijk zijn dan andere organen. Het bloed en de ogen zijn bijvoorbeeld makkelijker bereikbaar dan de hersenen. 

Soms is het voor gentherapie nodig om de stamcellen in het beenmerg uit het lichaam te halen en in het laboratorium te veranderen. Daarna wordt het beenmerg dat nog in het lichaam zit vernietigd met chemotherapie. Dat is een ingrijpende behandeling. Daarna worden de veranderde stamcellen in het lichaam gebracht.

De kosten van de ontwikkeling van gentherapie zijn hoog. Als er gentherapie voor een bepaalde ziekte beschikbaar is, dan zijn de kosten van de behandeling vaak ook hoog. Vaak nog hoger in vergelijking met de kosten van andere behandelingen en/of ziektekosten.  

Hoe komt het dat gentherapie zo duur is? Ten eerste is er veel onderzoek nodig naar de manier waarop de therapie werkzaam is in genen. En als een bedrijf uiteindelijk gentherapie voor veel mensen wil gaan produceren, kost dat ook veel geld. Denk aan de dure apparaten, laboratoria en grondstoffen die erbij nodig zijn.  

Onderzoekers doen voortdurend nieuwe ontdekkingen over gentherapie. Daardoor kan er waarschijnlijk steeds meer mee. Als het makkelijker wordt om gentherapie in het laboratorium te ontwikkelen en het eenvoudiger wordt om de gentherapie te produceren, dan kunnen de kosten van de ontwikkeling van gentherapie over een tijdje misschien lager worden. 

Gentherapie werkt mogelijk niet voor alle ziektes en patiënten. Dit kan liggen aan de soort ziekte en de ernst. De oorzaak van de ziekte moet ook een gen zijn dat veranderd kan worden met gentherapie, dit is mogelijk niet altijd het geval. 

Voor sommige aandoeningen is er een goede behandeling voor de klachten. Mensen weten waar ze aan toe zijn. Waarom zou je dan gentherapie gebruiken? Dat komt in deze presentatie aan de orde over gentherapie voor hemofilie.

Bij gentherapie spelen ook ethische vragen een rol. Als gentherapie beschikbaar komt voor mensen, dan moeten ze daar een bewuste keuze voor kunnen maken. Mensen moeten duidelijke informatie krijgen over wat de behandeling inhoudt, hoe het werkt, wat de risico’s kunnen zijn en wat de onzekerheden zijn. Dit kan lastig zijn, omdat eventuele risico’s en onzekerheden meestal nog niet bekend zijn.

Als er gentherapie is, dan is het belangrijk dat deze voor alle mensen beschikbaar is die er baat bij hebben. Als de gentherapie duur is, dan is deze mogelijk alleen voor een selecte groep (met geld) of gebieden waarin de gezondheidzorg hoogstaand is toegankelijk. Als je in een arm land woont, dan heb je misschien minder kans op behandeling met gentherapie dan wanneer je in een rijk land woont. 

Wil je algemene informatie over gentherapie, kijk dan hier.
Over de techniek van gentherapie, kun je hier lezen.
Hier kun je lezen hoe ver onderzoekers zijn met gentherapie en voor welke ziektes het (onder meer) bestaat. 

Lees meer in het dossier Gentherapie van Stichting Biowetenschappen en Maatschappij en op de website van de Nederlandse Vereniging voor Gen en Celtherapie.

Heb je een vraag? erfolijnerfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Mail%20ons%20uw%20vraag%3B%20binnen%205%20werkdagen%20ontvangt%20u%20een%20antwoord.%20%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A%20%0A) (Mail) ons.

Updatedatum: 20 juni 2024